Fibrosi cistica al via test sull’uomo di una rivoluzionaria terapia genica inalabile | come funziona

È partita la sperimentazione clinica dell'innovativa terapia genica BI 3720931 sui pazienti con Fibrosi cistica. Si basa sull'inalazione di lentivirus in grado di introdurre una copia funzionante del gene difettoso CFTR, le cui mutazioni sono responsabili di una grave sintomatologia e morte prematura. Era attesa da quasi 25 anni.

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