Bimba di 19 mesi con una malattia neurodegenerativa torna a vivere grazie alla terapia genica

Un avanzato trattamento di terapia genica ha restituito speranza a una bambina siciliana di soli 20 mesi affetta da una rara malattia neurometabolica, il deficit di DOPA-decarbossilasi (AADCD, un enzima che regola il metabolismo dei neurotrasmettitori dopamina e serotonina), che comprometteva le.

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