Terapia genica rivoluzionaria salva una bambina di 20 mesi affetta da una rara malattia
Un intervento pionieristico di Terapia genica ha restituito speranza e futuro a una bambina siciliana di soli 20 mesi, affetta da una rara malattia neurometabolica, il deficit di DOPA-decarbossilasi (AADCD). La patologia, che comprometteva gravemente le sue capacità motorie, cognitive e vitali, è.
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