Nuovo farmaco per una malattia rara dei bambini

Ilgiorno.it | 6 mar 2025

Il nome è quasi impronunciabile: "pegzilarginasi". Il potenziale, rivoluzionario: si tratta di una terapia innovativa per una malattia genetica ereditaria rara, il “deficit di Arginasi 1“, con prevalenza di circa un caso ogni 760mila nuovi nati. La nuova cura, registrata e disponibile anche in Italia, si è dimostrata efficace e sicura in uno studio multicentrico internazionale ("Peace") di Immedica Pharma, partito nel 2017 su pazienti con età superiore ai due anni, e che in fase 3 ha coinvolto anche l’Irccs San Gerardo di Monza. I risultati scientifici saranno presentati il 20 marzo a un congresso a Palazzo Caracciolo, a Napoli. I bambini che nascono con questa malattia presentano un malfunzionamento dell’enzima Arginasi 1; questo determina problemi nel ciclo dell’urea, cioè nel processo di eliminazione dell’ammoniaca prodotta dal metabolismo delle proteine.

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