Anemia falciforme nuovo metodo di trapianto di midollo osseo Gli scienziati Buoni risultati ed è meno costoso della terapia genica

Non c’è solo la terapia genica come arma contro l’Anemia falciforme. Un gruppo di ricercatori del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center ha infatti messo a punto un nuovo metodo di trapianto di midollo osseo che si è dimostrato non solo essere sicuro ed efficace, ma anche più economico e quindi più accessibile, rispetto alla terapia genetica, unico trattamento disposizione per questa malattia. La sperimentazione ha coinvolto oltre al centro clinico di Baltimora altri venti cliniche negli Stati Uniti e a Londra (UK). L’età media dei partecipanti alla sperimentazione di fase II, che si è svolta dal 2017 al 2021, è stata di 22 anni di cui il 59% maschio, il 92% afroamericano e il 4% era ispanico. Il tempo medio di follow-up è stato di 37 mesi. Gli effetti collaterali gravi sono stati rari e hanno incluso tre fallimenti del trapianto, i casi di rigetto dell’ospite da moderato a grave (22%) e due decessi nel primo anno dopo il trapianto (uno per COVID-19).

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