Leucodistrofia metacromatica con la terapia genica alcuni bambini hanno mantenuto la capacità di camminare
Ilfattoquotidiano.it | 24 apr 2025
Se somministrata tempestivamente, la
terapia genica è in grado di preservare la funzione motoria e le
capacità cognitive nella maggior parte dei
bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la
Leucodistrofia metacromatica (Mld), cambiandone la storia clinica. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e condotto presso l’Ospedale San Raffaele di Milano – da anni in prima linea con studi sulla
terapia genica – con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la
terapia genica (Sr-Tiget). Nel corso dello studio, effettuato su 39
bambini con Mld dalle ricercatrici cliniche Francesca Fumagalli e Valeria Calbi, i pazienti con Mld sono stati trattati con la
terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette confrontando i risultati con quelli di 49 pazienti non trattati.
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