Leucodistrofia metacromatica la terapia genica può cambiare la storia clinica della malattia il nuovo studio
Ilgiorno.it | 24 apr 2025
Milano, 24 aprile 2025 – La
Leucodistrofia metacromatica (Mld), è una
malattia tanto rara quanto letale che che colpisce i bambini e porta alla perdita progressiva
della capacità di camminare, parlare e interagire, fino alla morte.Ora uno
studio condotto su 39 bambini con Mld al San Raffaele di Milano dalle ricercatrici cliniche Francesca Fumagalli e Valeria Calbi, con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la
terapia genica (SR-Tiget) apre nuove prospettive di cura e speranze di vita. Secondo la ricerca se somministrata tempestivamente, è in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti.Che cos’è la
Leucodistrofia metacromatica Che cos'è la
terapia genica Cellule staminali Francesca Fumagalli e Valeria Calbi Alessandro Aiuti e la diagnosi precoce Lo screening neonatale per la Mld Lo screening Ospedale dei Bambini “Vittore Buzzi”Che cos’è la
Leucodistrofia metacromaticaLa
Leucodistrofia metacromatica è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente si accumulano soprattutto nel sistema nervoso centrale e periferico.
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