Emofilia A - Aifa estende rimborsabilità per anticorpo bispecifico

L’anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X, già approvata per l’emofilia A grave con e senza inibitori del fattore VIII, fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata (FVIII=1% e =5%) con fenotipo emorragico severo.

Salute - L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente ampliato la rimborsabilità, da parte del Servizio sanitario nazionale, di emicizumab. L’anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X, già approvata per l’emofilia A grave con e senza inibitori del fattore VIII, fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata (FVIII=1% e =5%) con fenotipo emorragico severo.  L’emofilia A - si legge in una nota diffusa da Roche - è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900 mila persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata.

Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su 3 presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita. 

La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (real-world)

“I risultati dello studio” di registrazione “Haven 6 - spiega Giancarlo Castaman, direttore dell’Unità di Malattie emorragiche Aou Careggi di Firenze - hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti con forma moderata che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta”. A tale proposito, "siamo lieti della decisione positiva dell'autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del Ssn di emicizumab per un'ulteriore indicazione terapeutica - afferma Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia - Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita.

Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento". L’approvazione della rimborsabilità di Aifa segue la decisione dell’Agenzia europea (Ema) che si basa sui risultati dello studio di fase III Haven 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave, senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (real-world). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi 8 studi di fase III.

Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.  La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell'emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine. 

“Accogliamo con soddisfazione la decisione di Aifa di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo - conclude Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici (FedEmo) - Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti”. 

Benessere psicofisico ed empowerment per giovani con emofilia: evento Sobi e Acep a Torino - A Torino, si è svolto un evento cruciale per supportare il benessere psicofisico dei giovani con emofilia, organizzato da Sobi con il patrocinio dell’Acep (Associazione Coagulopatici Emofilici Piemontesi). L’incontro, intitolato Oltre Lab. Dalla consapevolezza all’empowerment, si è concentrato sulle sfide quotidiane della gestione dell'emofilia, puntando a fornire ai caregiver strumenti e strategie pratiche per migliorare la qualità di vita dei giovani affetti da questa patologia.

Emofilia - oggi a Bari il campus itinerante 'Atleti con la A' - E' una patologia che ha un forte impatto sulla vita dei pazienti e dei suoi caregivers, perché la carenza dei fattori della coagulazione provoca sanguinamenti prevalentemente articolari. Salute - Una mattinata all'insegna dello sport, ma anche del dialogo, per educare e informare le persone con emofilia e i loro caregiver sui benefici del movimento e la protezione articolare funzionali al raggiungimento di una migliore qualità di vita, nonché per essere da stimolo alle nuove generazioni e abbattere qualche tabù.

Emofilia - a Firenze 'Atleti con la A' per sport e benessere articolare -  La mattinata, all'insegna dello sport, ma anche del dialogo - si legge in una nota - ha l'obiettivo di educare e informare le persone con emofilia e i loro caregiver sui benefici del movimento e la protezione articolare per una migliore qualità di vita e opportunità, per le nuove generazioni, di abbattere qualche tabù.